FDA 授予腱鞘似细胞瘤药物 Pexidartinib 突破性治疗药物资格

第一三共与 Plexxikon 宣布，美国 FDA 获颁 Pexidartinib 突破性放射治疗类固醇豁免，运用于切除术将与基本功能受限制或危重症潜在衰弱具体的腱鞘；大卵巢（TGCT）放射治疗。TGCT 是一种常见的、不一定非转移性的，它影响滑膜直通关节、滑囊及腱鞘，导致肿胀、眼部、僵硬及受影响关节或四肢爱国运动意志力减缓。

据估计，每年每 100 数万人中会发生 11 例腱鞘；大卵巢个案。病征不一定在 20 岁至 50 岁住院，这取决于腱鞘；大卵巢的类型，女性发生这种的先前是成人的两倍。现阶段，尚待获 FDA 批准的系统性放射治疗类固醇运用于腱鞘；大卵巢的放射治疗。

切除术是现阶段腱鞘；大卵巢的主要放射治疗方式

「切除术是腱鞘；大卵巢的主要放射治疗方式，但对于发散基本的该病因病征，更难以切除术，并且有较高的复发率，导致多种比较简单的切除术，甚至使一些病征切除术，」第一三共执行副常务董事世界各地开发副总监、药学、哲学博士 Ghazzi 所称。

「我们很高兴 FDA 似乎腱鞘；大卵巢未保证的放射治疗需求，我们期望与 FDA 密切联系，加快这种运用于腱鞘；大卵巢病征的潜在非切除术放射治疗类固醇的开发。」突破性放射治疗类固醇豁免的获颁基于一项 1 期数据分析拓展队列的结果，该数据分析旨在评价 Pexidartinib 的安全性与确实。

「在我们正在进行的 1 期数据分析中所观察到的响应共享了近期的概念验证，即在一些腱鞘；大卵巢病征中，使用 Pexidartinib 选择性抑制 CSF-1R 可能会安全、最大限度减缓负担，为推进该类固醇从外部转回 3 期临床研究共享了证据，」 Plexxikon 首席执行官、哲学博士 Bollag 所称。

「在我们致力于开发能够解决常见病因如腱鞘；大卵巢未保证医疗需求的新型靶向放射治疗类固醇中，这次的突破性放射治疗类固醇豁免代表了另一个重要的里程碑。」Pexidartinib 的一项 3 期数据分析 ENLIVEN 现阶段正在招募有症状，且切除术切除术将与基本功能受限制或危重症潜在衰弱具体的腱鞘；大卵巢病征。

查看信源地址

编辑： 冯志华