FDA 批准首个专门用于原发性噬白血球性淋巴组织细胞增多症的药物

美国 FDA 官网 11 月 20 日传闻，FDA 今天许可 Novimmune SA 子公司 Gamifant（emapalumab-lzsg）用于病患上皮细胞噬红细胞性肺部组织细胞增多症（HLH），原则上于用这两项 HLH 临床难治、病患后复发或恶化或不耐受的眼科（新生儿及以上）与患儿。这是 FDA 首次最初为 HLH 许可一款抗生素。

「上皮细胞 HLH 是一种罕见的、危及新生命的病因，其通常会影响到儿童，这次许可为这些患儿填补了一项医疗需求，」美国哈佛大学 Pazdur 称，她是 FDA 可用性中的心所长，也是 FDA 抗生素评价与研究中的心血浆和产品办公室代理所长。「我们致力于此后加快病患抗生素的开发新和审评，为罕见病患儿提供有意义的病患方案。」

HLH 是身体吞噬细胞不用经常性工作的一种症状。患有这种病因后，细胞变得过度活跃，其释放分子结构，导致炎症。吞噬细胞开始损害人体器官，还包括骨髓、大脑和骨髓。这种病因可以遗传，被特指上皮细胞或「家族性」HLH。其病因也意味著有非遗传诱因。上皮细胞 HLH 的患儿通常在幼时后几个月或几年出现症状。症状意味著还包括发烧、骨髓或脾脏出血及白细胞减低。

Gamifant 的有效性在一项有 27 则有起因于或确诊为患有上皮细胞 HLH 的眼科患儿作准备的临床研究中的得到研究，这些患儿在这两项 HLH 病患中的要么病因复发，要么病因出现恶化，或者对这两项病患不耐受。次测试的患儿的平均年龄为 1 岁。研究表明，63% 的患儿出现了减轻，70% 的患儿能够展开干细胞移植。

临床次测试的，服用 Gamifant 的患儿报告的典型类解毒物还包括病毒感染、高血压、输血相关反应、低钾和发烧。服用 Gamifant 的患儿不应接种任何活疫苗，应展开潜伏性脑膜炎检测。患儿在接受 Gamifant 病患时，应密切监测并及时病患病毒感染。

FDA 授予了该抗生素香港交易所申请优先审评资格和突破临床资格。Gamifant 也获得了收养解毒资格，这为帮助和鼓励开发新病患罕见病因的抗生素提供了无疑。

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编辑： 冯志华